2일 다케다제약은 미국 식약청(FDA)이 자사의 시험단계 의약품 경구용 프로테아좀 저해제인 익사조밉에 재발성 또는 난치성 전신경쇄 아밀로이드증 치료를 위한 획기적 치료제 지위를 부여받았다고 밝혔다.

이번 미국 FDA조치는 익사조밉이 최초의 프로테아좀 저해제인 동시에 시험단계에 있는 경쇄아밀로이드증 치료게가 된 것이다.

특정신약을 획기적 치료제로 지정하는 것은 중증질환이나 생명을 위협하는 질환의 치료를 위해 그 약물의 개발과 심사를 신속히 처리하기 위한 절차이다.

획기적 치료제 지정을 뒷받침하는 데이터는 오는 6일부터 9일까지 미국 샌프란시스코에서 열리는 미국혈액학회 연례 학술대회에서 발표된다.

익사조밉의 이러한 적응증에 대한 개발 사업은 1상 임상시험에서 3상 임상인 ‘TOURMALINE-AL1’로 곧바로 진전되어 현재 재발성 또는 난치성 전신 아밀로이드증 환자를 대상으로 익사조밉과 덱사메타손의 병용 치료를 평가하는 임상시험을 진행하고 있다.

이는 재발성 또는 난치성 아밀로이드증에 대한 유일한 3상 임상시험으로서 전세계 환자를 대상으로 진행하고 있다.

치료제가 없는 희귀질환 아밀로이드증 치료제로 시험연구단계의 경구용 프로테아좀 저해제, 다발성골수종, 전신경쇄 아밀로이드증 및 기타 악성질환 치료제로 연구중인 익사조밉이 2011년 희귀의약품으로 지정되었으나 이번에는 이보다 훨씬 진보된 개념으로 인정돼 실제 공급은 빨라질 전망이다.

익사조밉은 미국과 유럽지역에서 2012년 경쇄 아밀로이드증 치료제로 지정되어 현재 3상 임상시험에 들어간 최초의 경구용 프로테아종 저해제로 알려져 있다.

미국과 유럽에서 진행되는 익사조밉 관련 3상 임상시험은 4건이 진행 중이다.

아밀로이드증은 단백질이 잘못 형성된 희귀하고 공격적인 질환으로 미국에서 매년 3,000명 정도가 새로 진단되고 있다.

이 질환은 신체의 기관과 조직에 아밀로이드가 퇴적되는 것이 특징이다.

아밀로이드증은 사람에 따라 각기 다른 신체 기관에 발생하지만 주로 심장, 신장, 간, 지라, 신경계, 위장관 등에 발생한다. 아밀로이드증은 미국이나 세계 어느 나라에서도 승인된 치료제가 없는 실정이다.